针对一种极端罕见的遗传性病症：患者基因发生突变，无法合成听觉必需蛋白，进而致聋。对于长期依赖人工耳蜗的这部分小众患者群体而言，此次获批是重大医疗突破。 派珀・桑德勒证券公司分析师在 3 月研报中测算，这款基因疗法峰值年销售额有望达到 1.3 亿美元。责任编辑：丁文武
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发布时间：00:19:02
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