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活患者体内“沉睡”的胎儿血红蛋白基因,代偿有缺陷的成人血红蛋白。            临床试验中,5名输血依赖患者接受单次编辑后的造血干细胞输注,平均16天摆脱输血依赖,总血红蛋白恢复正常水平。中位随访23个月未发生严重不良反应,首例患者已脱离输血超过28个月。      &n

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